国际头部药企新闻周刊-2024年10月14日至2024年10月20日
2024年10月14日至2024年10月20日（第20241003期） l Roche（罗氏）：2024年10月14日，罗氏在2024年10月8日至12日举行的第29届世界肌肉学会（WMS）大会上公布了正在进行的RAINBOWFISH研究的两年阳性数据，评估了Evrysdi（risdiplam）在6周龄前症状前治疗的SMA儿童（n=23）的有效性和安全性。研究发现，大多数儿童达到了关键的运动里程碑，能够吞咽和口服食物，并表现出非SMA儿童的典型认知技能，不需要永久性通气。所有接受Evrysdi治疗的具有3...【查看原文】
