AAV在内耳的靶向应用策略（上）
耳聋是一种常见的感官缺陷疾病之一，位居我国各类残疾之首，其中60%以上的耳聋由遗传因素引起，遗传性耳聋在新生儿中发生率约为1/500。目前临床上对于遗传性耳聋的治疗，主要是通过植入人工耳蜗、佩戴助听器以及化学药物治疗，但这些都不能从根本上治疗耳聋。近年来，基因治疗药物为常规方法无法治疗的疾病提供了希望，截止2024年9月，全球获批上市的基因治疗药物共54款（不含DNA和mRNA疫苗），以病毒为载体的基因疗法就有16款。AAV载体凭借其高安全性，低免疫原性等优势，可以安全地转导中枢神经系统和感官系统，并在...【查看原文】
