InnovationRx：生成式AI设计药物临床试验结果良好

文 Alex Knapp、InnovationRx

英矽智能（Insilico Medicine）首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫（Alex Zhavoronkov）。图片来源：Insilico Medicine

英矽智能发布了ISM001-055药物临床试验结果。该药物由生成式人工智能设计，旨在治疗慢性肺病特发性肺纤维化（IPF）。美国约有10万IPF患者，随着病情发展，患者呼吸会愈发困难。

IIa期研究在中国进行，招募了71名患者，随机分为四组，每组分别接受安慰剂、每日一次30毫克、每日两次30毫克或每日一次60毫克用药。英矽智能表示，患者不良反应大多为轻度或中度。与安慰剂对照组相比，每日一次60毫克的最高用药剂量组患者肺功能有所改善，生活质量有所提高。

这家公司由首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫于2014年创立。2019年，它首次发布了依托人工智能平台的药物设计和测试结果。今年早些时候，它在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）上发表了ISM001-055研发方法。目前，该公司正在美国招募患者参加临床试验。

扎沃龙科夫在公告中表示，这些结果凸显了“生成式人工智能和机器人技术在促进创新疗法的发现、设计和开发方面的潜力”。

01 Enveda着手利用人工智能进行天然产物药物临床试验

Enveda首席执行官维斯瓦·科卢鲁（Viswa Colluru）。图片来源：Enveda

总部位于科罗拉多州的初创公司Enveda宣布启动首次临床试验：ENV-294（用于治疗特应性皮炎的口服抗炎药）临床试验。该公司不到四年前筹集了第一轮种子资金。它的研发方法相对独特：利用植物数据训练人工智能模型，通过模型筛选具备潜在疗效的化合物，再提炼这些分子来生产药物。

首席执行官兼联合创始人维斯瓦·科卢鲁告诉《福布斯》，这一研发概念本质上是让医学回归本源。“药物最初就是来自对人体有疗效的天然物质，”他说。“吗啡来自罂粟籽，”他指出，同样的，“阿司匹林来自柳树皮。”

他解释说，Enveda利用现代计算生物学促进天然药物研发。该公司使用质谱法识别生物样本中物质的化学特征，无需进行纯化处理即可快速处理样本，之后再训练transformer模型以分析质谱并预测分子结构。科卢鲁说：“可以把它视作化学领域的Alphafold，”这使他的公司能够“发现潜在的天然产物药物，避免受限于以往的瓶颈。”

科卢鲁说，ENV-294源自传统的抗炎植物分子，但其分子作用机制与用于皮炎或其他炎症性疾病的现有抗炎药所采用的分子作用机制大相径庭，后者可能会产生严重的副作用。该公司的下一步计划是完成首次临床试验，据科卢鲁称，试验应该会在明年第二季度初进行。

02 研发流程和交易进展最新情况

心脏病领域：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司（Johnson & Johnson）的Varipulse系统，用于治疗会引起心率不齐等问题的房颤。

过敏领域：美国生物制药公司（ARS pharmaceuticals）已与丹麦的爱尔开-阿贝优公司（ALK - Abelló）就肾上腺素鼻喷雾剂“neffy”达成一项独家许可协议，该鼻腔喷雾可用于治疗过敏反应，已应用于欧洲、加拿大等国家。ARS将获得1.45亿美元的预付款，而且还能获得3.2亿美元的阶段性付款，此外还可收取特许权使用费。

人工智能助力药物研发领域：聚焦人工智能药物研发平台的Genesis Therapeutics公司宣布，他们拿到了英伟达（Nvidia）风险投资部门的股权投资，还将与英伟达开展合作，开发其人工智能平台。

肿瘤领域：专注于研发特定癌症治疗方法的瑞士生物科技公司Alentis Therapeutics宣布，已完成由奥博资本（Orbimed）、Novo Holdings以及Jeito Capital领投的1.814亿美元的D轮融资。

肥胖症领域：正在开发肥胖症及代谢疾病新疗法的Metsera公司宣布，已完成2.15亿美元的B轮融资。该公司目前正在开展其胰高血糖素样肽 - 1（GLP - 1）药物的二期临床试验，该药物只需每月注射一次。

帕金森症领域：发现平台公司维萨里（Vesalius）已与葛兰素史克（GSK）达成合作协议，共同寻找帕金森症的治疗方法。根据协议，Vesalius将获得8000万美元的预付款，还将获得高达5.7亿美元的阶段性付款，此外还可收取特许权使用费。

计算发现领域：诺华集团（Novartis）已与Schrödinger公司达成合作，利用后者的计算发现平台来开发多种药物。Schrödinger将获得1.5亿美元的预付款，还将获得23亿美元的阶段性付款，此外还可收取特许权使用费。

03 研究显示，治疗2型糖尿病的Ozempic和用于减重的诺和盈（Wegovy）与酗酒者住院率下降有关

图片来源：Corbis via Getty Images

芬兰和瑞典的科学家于周三公布了一项研究结果，该研究利用了17年的数据，观察了超过22万名被诊断患有酒精使用障碍且患有肥胖症或2型糖尿病的患者，这些病症通常使用胰高血糖素样肽 - 1受体（GLP - 1）类药物进行治疗。

研究发现，相较于同龄人，服用司美格鲁肽（Ozempic和诺和盈中的活性成分）以及利拉鲁肽（Victoza（诺和力）中的成分）的患者饮酒量有所下降，所以因酒精相关问题住院的可能性也更低。研究人员提醒称，对该研究结果仍要持“谨慎”态度，还需要进行临床试验来确定使用GLP - 1类药物是否是减少酗酒者住院率的直接原因。

译自：https://www.forbes.com/sites/innovationrx/2024/11/13/innovationrx-positive-clinical-trial-results-for-generative-ai-designed-drug/