真实世界临床研究样本量可以是1:1吗？

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真实世界研究（Real-World Study, RWS）指的是在日常临床实践环境中，通过观察和分析真实世界数据（Real-World Data, RWD）来研究药品、治疗方法或医疗器械的使用效果和安全性。真实世界数据包括来自电子健康记录、保险索赔数据库、病人注册资料、健康调查等多种非随机化临床试验的数据来源。

真实世界研究往往是非干预的队列研究，于是有一些希望去尝试下，我的一个朋友开展真实世界研究，问了我几个问题，在这里我顺便陈列下：

1. 真实世界研究一般样本量1：1吗？

开展严谨的随机对照研究，最常见的干预组与对照组，往往样本量1:1最常见，于是我经常看到真实世界研究样本量也是1:1去设计去计算。

其实这样是符合真实世界的，真实世界研究最基本的也分为暴露组与对照组，由于不是非随机对照研究，两组入组的数量不是人为控制的，有多有少，很难保证1:1。

☆一般建议根据研究机构实际的患者大致比例，来设计项目的分组样本量。

当然有人说真实世界研究一定要有样本量估计吗？这又是另外一个话题了！

2. 真实世界研究可以回顾性和前瞻性结合吗？

 出于成本的考虑，可否对照组用回顾性的数据，暴露组用前瞻性的数据。这样是不是省去了很多精力、金钱呢？

×这种方式是完全不合适的方式。

回顾性数据质量不高，前瞻性数据质量高些，这种混合设计的思维，既不能减少成本，也提高不了质量，还不如全部都是回顾性数据的分析，至少回顾性的数据对照组和暴露组数据是同源的！

真实世界研究开展还是比较困难的，经常会有一些误区，想要把临床回顾性的数据利用起来，开展高质量规范性的研究，还是需要一些专业的统计支持的！诸位不妨看看郑老师团队【医院回顾性数据分析与临床预测模型一对一高级学习班】，统计师一对一解决针对性问题！详情可咨询助教，微信号：aq566665

3. 真实世界研究可以直接做前瞻性吗？ 

前瞻性的研究质量可靠，可否直接开展前瞻性的队列研究，进行真实世界研究？

×这样也当然不推荐。

前瞻性队列研究已经是带有验证性研究的味道，验证假设，那您的假设是什么？怎么产生的？假设基于什么背景开展的？很多人开展临床研究直接做双臂、做前瞻，一问他计算样本量的数据，什么都没有，一问就是探索性研究。。。。。前瞻性、有平行对照的研究，怎么可以用来做探索性呢？

4. 真实世界研究有像临床试验一样有全分析集的概念吗？

我的朋友在开始真实世研究所采用的统计分析框架是借鉴RCT而来，特别写明分析集：“全分析集(FAS)：合格病例和脱落病例的集合，但不包括因误纳和无任何随访数据的剔除病例”。

☆其实真实世界研究很少有全分析集的概念。

他们做不到按照意向性治疗原则划分我们的对象，他们的数据存在大量的缺失，也存在普遍不依从。

一般来说，真实世界研究允许在各种不理想的条件下开展数据分析，利用其他手段来解决问题。

当然再好的手段，都不是完美的！

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