基因疗法从科研走向临床应用的关键问题——如何对载体进行优化？

在基因疗法的开发过程中，一个优秀的基因递送载体必须能够实现从科学研究到临床前研究的平滑过渡。与科研载体设计相比，临床应用中的载体设计需要综合考虑更多的关键要素，包括细胞和基因治疗产品的疗效、安全性以及可制造性等。为了确保基因疗法药物的最终效果，优化载体设计是必不可少的，且需要细致考察多个因素。 载体效用考量 对于每一个载体元件，其序列都必须经过深入的设计和实验测试以确保其发挥良好的作用。由于启动子序列可显著影响基因表达水平，因此通过仔细调整这一区域的序列可以显著提高载体的效用。此外，通过优化治疗性基因的编...【查看原文】