与ChatGPT三问三答，看药物经济学家如何评卷

药物经济学领域的边界不断延伸和拓展，每年都有新的研究和应用出现。近段时间，ChatGPT在各行业的广泛测试和运用引起了笔者的兴趣。

结合笔者研究的课题，笔者由人工智能生成回答，发现ChatGPT虽然可以就一个主题提出基本框架思路，但回答的内容取决于数据库已有检索信息内容的多寡、详实程度以及原始数据收集的质量。如果需要更具体的内容细节，则需要研究者的智慧和进一步判断。

问：药物经济学研究和应用的重点，是以价值和结果为基础，通过对卫生技术的疗效和经济性的评估，提高国民的健康水平。请问当前国际药物经济学研究与应用的进展情况如何？

ChatGPT

药物经济学是健康经济学的一个分支，它评估药物干预的成本效益和价值。近三年的进展主要体现在六个方面：

1. 使用真实世界证据（RWE）

RWE是指从常规临床实践中收集的数据，如电子健康记录和医保索赔数据等。这种方法可以提供关于药物在现实世界环境中的有效性，以及关于成本效益的更可靠数据。

2. 成本效益评价

新冠疫情以来，对疫苗、疗法和诊断测试等干预措施的成本效益进行了大量研究。研究结果表明，必须考虑到大流行病带来的更广泛的经济影响。

3. 基于价值的定价

这是一种药物定价方法，考虑了药物在健康结果方面提供的价值。近年来，一些国家已经实施了基于价值的定价方案。

4. 精准医学

这是一种根据个人基因构成、生活方式和环境调整治疗的医疗保健方法。关于精准医学的成本效益，以及如何在降低医疗成本的同时改善患者的治疗效果，已经有很多研究。

5. 数字健康干预

如移动健康应用程序和远程医疗，越来越普遍的医疗保健。关于这些干预措施的成本效益，以及如何在降低成本的同时改善患者预后，已经有很多研究。

6. 药品定价透明度

近年来对药品定价的审查越来越频繁，许多国家采取措施提高药品定价的透明度。包括要求药品制造商披露研发成本和生产药物的实际成本。

药物经济学

研究者

笔者基本同意ChatGPT提供的分析框架，但略显简单和粗糙。为此，笔者从Web of Science数据库中对2020-2022年国际药物经济学与卫生技术评估文献数量进行了比较。

结果显示，近三年来报告文献数量比较稳定。卫生技术评估的文献报告数量比药物经济学文献高出40余倍，前者每年有7000 ~ 9000篇论文，而后者每年少于200篇。前五位报告文献最多的国家分别是美国、中国、英国、意大利和西班牙。

笔者同时对2020-2022年ISPOR期刊Value in Health发表的630篇文献进行内容分析，进一步了解国际药物经济学研究的方向。发现共涉及13个类别，包括： 比较效果研究/卫生技术评估；经济学评价，卫生政策分析，方法学，患者报告结果；偏好为基础的评价，政策方面；系统文献综述等。

前五位文献报告最多的研究方向是杂志的专题（主题）报告、经济学评价、系统文献综述、偏好为基础的评价和方法学。

问：基于偏好的评估方法是近年来药物经济学研究中应用比较多的新方法。请问什么是基于偏好的评估？

ChatGPT

一种关注个人偏好和价值观的评估，这种类型的评估在我们的社会中越来越流行，是用一种更适合个人需求和目标的方式来评估一个人的技能和能力。包括个人的长处和弱点，总体目标和兴趣，使我们能够确定个人可能需要额外支持或指导的领域。通过了解他们的偏好和价值观，提供必要的资源和支持，帮助他们实现自己的目标。

药物经济学

研究者

笔者从具体的论文报告分析中，发现具体报道的内容主要涉及： 对健康风险的态度偏好，肿瘤患者家属和医生对治疗方式的偏好；心脏病患者对以价值为基础的EQ-5D-5L量表的偏好，不同年龄组人群对EO-5D量表价值评估的不同原因分析，医保支付方对真实世界证据的偏好，对疾病优先干预措施的偏好；医院患者对卫生咨源利用：人群、居民和家属成员对长期护理的偏好等。吴晶等报告中国研制的基于偏好的健康效用量表（CHROME） 就是一个实例。

问：随着医疗技术的发展，治疗某些罕见病的药物不断增加，但由于药物价格高昂，许多患者无法负担，因此许多国家和地区开始采取一些措施来管制孤儿药价格。请问孤儿药价格管制有哪些国际经验？

ChatGPT

欧洲卫生组织提出了“孤儿药价格管制”的概念，其中包括针对某些疾病的特定药物的价格管制措施，以及允许政府采取补贴措施和技术协议以降低罕见病药物的价格。

美国政府采取了一系列措施来管制孤儿药价格，包括联邦政府和州政府的药物价格管制法律，以及FDA提供的药物价格补贴，促进药物研发和改善药物分销等措施。

药物经济学

研究者

笔者总结了近年来孤儿药价格管制的国际经验，包括德国2016年起提出每个罕见病药物活性成分预算封顶为5000万欧元，如果超过预算，3个月内要与对照药品比较分析，报销一年后要对效益和补偿标准进行调整。

英国2017年将罕见病药物预算影响设定为三年总共2000万英镑，并将罕见病药物作为高特技术，ICER （增量成本效益比）值的标准可提高到10万英镑/QALY （健康调整生命年），全生命周期评价最高可达30万英镑/QALY。法国卫生部药品经济委员会与药企谈判孤儿药的价格，根据临床附加价值定价，同时参考爱尔兰意大利、葡萄牙、西班牙、欧盟的销售量、应用情况、价格和成本资料。

比利时推行管理准入合同（managedentry agreements，MEA），药企与MEA开展谈判，按单位销售量退款。奥地利制定最高零售价格。巴基斯坦则豁免孤儿药价格规制。

笔者认为，定价和补偿始终是药物经济学研究的主题。比如西班牙的药物定价，对仿制药是参考定价，创新药则采用欧盟参考定价或价格封顶。制定补偿决策时，基于成本效果分析和预算影响分析。日本对新药评审需要15~18个月，包括企业分析、专家科学分析和价格调整三个阶段。根据药物的利润、加分和ICER值来调整药价。

不同国家对创新药物和罕见病药的研发、市场准入、政策制定、定价和补偿，以及对患者用药的可及性和可负担性，均值得进一步开展比较研究。

本文作者胡善联，复旦大学公共卫生学院教授

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