AI药物首获药效概念验证，英矽智能特发性肺纤维化治疗药物IIa期临床试验取得积极结果

虽然AI驱动药物研发的构想广为人知，但只有极少数AI药物能在临床试验中获得疗效验证。记者今天从由生成式AI驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能获悉，其在研管线ISM001-055在一项IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果，这是全球首款实现药效概念验证的AI药物。

ISM001-055是一款“全球首创”（first-in-class）小分子抑制剂，由生成式AI驱动药物发现与设计过程，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。IPF是一种慢性、瘢痕性肺病，影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。此项研究不仅达到了主要研究终点即药物的安全性验证，同时达到了次要研究终点即初步疗效验证，在用力肺活量(FVC)这一评测IPF患者肺功能改善的重要指标上呈现出剂量依赖性的药效趋势。

这项针对ISM001-055开展IIa期临床研究（NCT05938920）是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。该临床试验于2023年2月启动患者招募工作，并于2024年8月完成最后一位受试者的随访。与此同时，一项ISM001-055的平行IIa期试验(NCT05975983)正在美国进行，并已启动患者招募工作。

为期12周的研究初步结果表明，ISM001-055在所有剂量水平上均表现出良好的安全性。次要终点即主要通过FVC评测IPF患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势，接受每日一次60mg用药的IPF患者，在FVC方面表现出最大改善。英矽智能计划在后续医学会议上发布该项研究的完整数据，并提交期刊开展同行审议并发表。

英矽智能是少见的采用“双CEO架构”的公司，创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃洛科夫负责算法，联合首席执行官兼首席科学官任峰主攻药物发现。看到初步结果后，扎沃洛科夫表示:“这项研究结果代表了人工智能驱动药物发现的一个关键里程碑，也是我迄今为止人生中的一个重要里程碑。虽然我们预期该药物是安全的，但并没有预料到在如此短的给药期后，看到如此明显的剂量依赖性疗效信号。”

任峰表示:“虽然这些数据还是初步的，但无疑非常令人鼓舞。ISM001-055为人工智能驱动的药物发现提供了概念性验证。”

英矽智能于今年3月在全球顶尖期刊《自然生物技术》发表科研论文，详细介绍了利用人工智能平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK，以及随后利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程。该论文还首次披露了该人工智能赋能发现的小分子药物的临床前数据，以及积极的0期微剂量人体试验和1期临床研究结果，充分展示了该分子改善IPF疾病的潜力。

今年4月，美国最具影响力的商业媒体之一《快公司》公布2024年“最具创新力”公司榜单，涵盖58个细分行业和赛道。研发中心设在上海张江的英矽智能，与英伟达、OpenAI等公司一同入选，并登上“最具创新力”生物科技公司Top10榜单。

作者：沈湫莎

文：沈湫莎 图：受访者提供 编辑：沈湫莎 责任编辑：任荃

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