诺奖中的关键词“微小RNA”，原来在人体中发挥这些作用

10月7日，2024年的诺贝尔生理学或医学奖授予了维克托·安布罗斯（Victor Ambros）与加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）。这两位研究者的贡献是发现了微小RNA（microRNA），并确定了这种分子在基因表达调控中起到的重要作用。

人体体内的每个细胞都含有相同的遗传信息，就像一本完整的说明书。为什么肌肉细胞和神经细胞会出现不同的状态，答案就在于基因调控。通过精确控制基因的开启和关闭，每种细胞类型都能选择性地使用适合自己的那部分“说明书”。

在两位科学家各自的实验室中，安布罗斯和鲁夫昆展开了深入研究。安布罗斯发现lin-4基因产生了一种异常短小的RNA分子，它不编码蛋白质。与此同时，鲁夫昆发现lin-14基因的调控发生在蛋白质合成阶段，而不是mRNA生成阶段。

当二位比较研究结果时，他们发现lin-4的短序列与lin-14 mRNA中的一段序列互补。进一步的实验证实，lin-4 微小RNA通过与lin-14 mRNA的互补序列结合，阻止了lin-14蛋白质的合成。

这一发现揭示了一种全新的基因调控原理，由一种此前未知的RNA实现—— 微小RNA。

起初，这项发现在科学界并未引起太大反响。许多人认为这可能只是线虫的特殊现象，与人类无关。然而，2000年，鲁夫昆的研究组发现了另一种微小RNA，由let-7基因编码。与lin-4不同，let-7基因在整个动物界高度保守。这一发现引发了科学界的巨大兴趣。

如今，人类基因组编码超过1000种微小RNA，而微小RNA介导的基因调控在多细胞生物中是普遍存在的。一个微小RNA可以调控多个不同基因的表达，反之，一个基因也可能受到多个微小RNA的调控，从而协同和微调整个基因网络。

微小RNA调控机制已经存在了数亿年，它使得越来越复杂的生物得以进化。研究表明，没有微小RNA，细胞和组织就无法正常发育。

微小RNA调控的异常可能导致癌症，目前已经发现编码微小RNA的基因突变可能在人类中引起先天性听力丧失、眼部和骨骼疾病等。

安布罗斯和鲁夫昆在小小的线虫中的意外发现，揭示了基因调控的一个全新维度。这一发现不仅改变了我们对生命过程的理解，也为未来的医学研究和治疗开辟了新的方向。

潇湘晨报记者梅玫综合报道

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