2024年10月16日,Wave Life Sciences(WLS)对外公布了一则振奋人心的消息,其用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的RNA编辑疗法WVE-006在Ib/IIa期RestorAATion-2研究中呈现出积极数据。这是RNA编辑在临床试验中的首次成功实现。 [图片] 基因编辑领域正迎来新的变革 在现代医学的前沿领域,基因治疗一直是备受瞩目的研究方向,而RNA编辑疗法作为其中的新兴力量,正逐渐崭露头角。早期的基因编辑技术,如CRISPR/Cas9,是通过对DNA序列进行直接的修改来...【查看原文】