国家药监局明确类器官及器官芯片可作为非临床研究数据来源

本文来源：盛合瑞类器官、类器官学社

导语

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了关于《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》的通知。

该通知强调了罕见病药物研发的特殊性，并明确指出在研发过程中需要充分挖掘和利用一切可利用的数据。这些数据来源包括但不限于非临床研究数据、真实世界数据、文献、观察性研究数据以及上市前临床研究数据。

在非临床研究数据方面，通知特别提到了基因、分子、细胞、类器官、器官芯片和动物研究数据等。其中，类器官模型作为一项新技术，被明确纳入定量药理学的数据来源。

CDE对于类器官等新型体外评价技术的重视并非首次。在此之前，CDE已经多次将类器官等新技术纳入药物临床前评价指南。例如，在2023年10月发布的《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》中，CDE也明确将类器官等新技术纳入人源干细胞产品非临床研究评价模型，并指出当缺少相关动物种属或模型时，基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）可以为非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。

随着越来越多监管政策的出台，CDE等权威药物评审机构对类器官/类器官芯片等新技术的支持与鼓励态度愈发清晰。这表明未来将有更多基于类器官模型的药物评价数据走向临床申报，类器官模型也将在药物研发领域扮演越来越重要的角色。

罕见病药物研发面临患者数量少、疾病异质性高、研究数据不足等多重挑战，但定量药理学、类器官及器官芯片技术为其提供了关键支持。这些先进技术通过模拟人体器官反应、优化药物设计、减少动物实验依赖及评估药物毒理，显著降低了研发风险，对罕见病药物研发具有重大意义。

附件

模型引导的罕见病药物研发

技术指导原则

(征求意见稿)

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