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ART001获美国FDA临床试验许可,非病毒载体基因编辑药物成为焦点

作者:云舟生物发布时间:2024-09-12

近日,由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可,成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。此次美国FDA IND获批,也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 一时间,基于非病毒载体的基因编辑药物递送也成为了热门话题。毫无疑问,精准的体内基因编辑分子递送将为生命科学领域带来新的变革。CRISPR-Cas系统因其高效性和多功能性,已经在基因组编辑中得到了广泛应用。通过脱靶预测和蛋白质工程,Cas9的特异性已有所提高,但向特定细胞或...【查看原文】


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