诺贝尔生理学或医学奖出炉，关于microRNA，在临床中有这些实际应用

2024诺贝尔生理学或医学奖于北京时间 10月7日17 点 30 分左右公布，今年的获奖者是 Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 两位科学家，他们发现了 microRNA 及其在转录后基因调节中的作用，并阐明了控制基因活动的基本原则。

诺贝尔官网对 Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 的研究成果进行介绍如下。

“我们可以将存储在染色体中的信息，比作身体所有细胞的说明书。每个细胞都包含相同的染色体，因此每个细胞都有着完全相同的基因集和完全相同的指令集。

然而，不同的细胞类型，如肌肉细胞和神经细胞，他们有着大相径庭的特征。这些差异是如何产生的？答案就是基因的调节。

基因调节让每个细胞能够选择性地执行相关指令，确保了只有一组正确的基因，会在一种细胞类型中，处于活跃状态。

Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 致力于探索不同细胞类型都是如何发育的。他们发现了 microRNA，这种微小的 RNA 分子在基因调节中起着至关重要的作用。

他们的开创性地揭示了一种全新的基因调节原理，该原理对包括人类在内的多细胞生物都至关重要。人类基因组编码了一千多种 microRNA，对它们的深入研究逐渐让我们能从全新的角度理解基因调节。事实证明，microRNA 对生物体的发育和功能至关重要。”

microRNA的实际应用

据了解，microRNA在医学上有着广泛的应用潜力，其中一些研究已经取得了许多进展，尤其在疾病的诊断、治疗以及预后判断等方面。

比如说在癌症诊断和预后方面，microRNA可以作为肿瘤标志物，用于早期癌症的检测。因为特定类型的癌细胞会异常表达某些microRNA，通过检测这些标志物，可以帮助我们更好地实现癌症早期诊断（这有助于大幅提高癌症治愈率）。

当癌症患者的病情出现变化，microRNA的表达也会随之动态变化。因此，持续监测患者体内microRNA的表达情况，可以实时反映癌症的发展情况，为治疗方案的调整提供重要参考信息。

又比如在癌症治疗方面，通过抑制某些特定的致癌microRNA(如miR-21)，或者增强某些可以抑制肿瘤的microRNA功能，也成为了抗癌治疗的一类潜在方式。

microRNA还可能与传统的癌症治疗方法（如手术、化疗、放疗等）联合使用，提高治疗效果。例如，一些研究发现，在化疗的同时调节患者体内特定microRNA的表达，可以增强癌细胞对化疗药物的敏感性，提高化疗的疗效。

在心血管疾病治疗领域，诸如miR-126等microRNA被发现与血管内皮功能调节密切相关，因此通过调节microRNA水平或可以改善心血管疾病的治疗效果。

有研究表明，microRNA在阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病中存在表达异常，因此它也可能成为此类疾病的潜在治疗靶点。

有专家表示，miroRNA的发现的确意义重大，有望成为更多疾病检测和治疗的重要工具，为个性化医学和精准医疗的发展注入新的活力。

潇湘晨报记者梅玫